瀕死3次,醫生判他死刑!賓大教授奇迹自救
來源:倍可親(backchina.com)【新智元導讀】David Fajgenbaum,這位多次被命運擊倒卻又以勇氣與智慧改寫人生的醫生,用科學、信念與不屈,將自己的奇迹求生化為拯救他人的畢生使命。他創立的Every Cure,藉助AI在7500萬種藥物與疾病的可能組合中挖掘生命曙光,讓無數罕見病與絕症患者重燃希望。
一圖看透全球大模型!新智元十周年鉅獻,2025 ASI前沿趨勢報告37頁首發
15年前,在ICU待了六個月、三次瀕臨死亡的他接受了臨終禱告,並與女友、父親和姐妹告別。
15年後,他在《Possible》節目中,講述自己如何利用AI把求生之戰轉變為拯救他人生命的故事。
David Fajgenbaum
他叫David Fajgenbaum,是一位醫生、科學家、暢銷書作者,也是賓大醫學院獲得終身教職的年輕教授之一。
Fajgenbaum在喬治城大學讀本科時,被確診患上一種罕見的免疫系統疾病——卡斯特曼病(Castleman),就連全球頂級醫學專家也認為他已無藥可救。
但Fajgenbaum不甘心接受醫生的「死亡判決」,無數次嘗試之後,他終於發現了關鍵的突破口——免疫系統中一條異常活躍的mTOR信號通路。
而原本用於防止腎移植排斥反應的藥物西羅莫司(sirolimus)剛好可以抑制這個通路。
在Fajgenbaum的建議下,醫生同意嘗試使用西羅莫司治療,沒想到竟然真的救了他的命。
這次戰勝死亡的經歷,讓Fajgenbaum意識到現存醫療體系中的一個巨大盲點:
它們主要被設計來治療醫生已知的疾病,而不是那些缺乏治療方案的龐大病群;人類目前已知的疾病約有18,000種,其中約14,000種尚無任何獲批的藥物療法。
這意味著全球數千種已獲批藥物往往被用於特定疾病,但從生物學角度看它們也許還有更多潛在用途尚未被挖掘。
這一發現讓Fajgenbaum決定把「找到現有藥物的新用途」,拯救像他和母親那樣曾經「別無選擇」的病人作為自己的使命。
Fajgenbaum創立了一個非營利組織Every Cure,打造了一個名為MATRIX的AI系統,該系統可以吸收生物醫學知識圖譜,並預測哪些現有藥物可能對尚無治療手段的疾病有效。
Every Cure官網:通過重新利用藥物幫助我們拯救和改善生命
如果按照當前全球大約4,000多種已獲批藥物和18,000種疾病來算,可能的組合多達7500萬種,單純依靠人類是難以評估的,但AI讓這一切變得可能。
截至目前,Every Cure已經取得了令人驚嘆的成果:
他們幫一位名為Michael的血管肉瘤患者(一種罕見且在以往幾乎是必死的癌症)發現了新的治療方法,使他在「被預言死亡」的九年中又相繼見證了兒女生命最重要的時刻;
他們幫助芝加哥一位小女孩Kaila找到了一種現有免疫療法,使她在所有標準治療方案都失敗后出現了好轉;
他們幫助溫哥華一位病危患者推薦TNF抑製劑,患者到現在病情已緩解兩年半;
他們發現了一種名為DFMO藥物的新用途,該藥物最初為治療昏睡病而開發,現在可能幫助患有罕見神經疾病「巴赫曼-布普綜合征」的兒童恢復運動功能 ……
追尋自己的「解藥」
想象一下,你生病了,你的身體開始衰竭,器官在一個個停止運作,但世界上最頂尖的醫生直視你的眼睛說:
「我們不知道你得了什麼……」
你感到虛弱、害怕、困惑,但這正是罕見病患者所面臨的現實。
全球有超過10,000種罕見疾病影響著4億人,然而其中95%的疾病沒有任何經FDA批准的治療。
這些罕見病由於長期研究資金不足,數據稀缺,而且醫療系統往往也過於碎片化,難以給出明確治療方案。因此,對患者和他們的家庭而言,這樣的打擊是毀滅性的。
Fajgenbaum就曾是這些罕見病患者其中的一員。
他在重症監護室待了六個月,三次瀕臨死亡,他將一場原本屬於自己的求生之戰,轉化為拯救他人生命的長期使命。
Fajgenbaum在喬治城大學讀大四時,創立了一個以自己母親名字命名的組織,兩年前,他的母親因罹患腦癌去世。
在母親臨終前,Fajgenbaum答應她要做兩件事:
創建一個為失去親人的大學生提供支持的組織;
要把一生獻給為像母親這樣的病人尋找治療方案。
在喬治城大學讀書時,Fajgenbaum發現了一個令人吃驚的事實:
人類有18,000種疾病,其中14,000種一個獲批療法都沒有。
在醫學院關於某個疾病的問題通常會有一個「已知」答案,但事實上絕大多數疾病都沒有FDA批准的藥物。
正是這種差距造成了Fajgenbaum在2010年忽然罹患卡斯特曼病時的那種「既害怕又心碎」遭遇。
當時的他還是喬治城大學的一名25歲的大三醫學生,同時還擔任著校橄欖球隊的四分衛,突然之間就墜落病危住院的深淵。
更要命的是,這一切急劇變化之中沒有任何可被醫療確診的依據。
這次打擊徹底顛覆了Fajgenbaum對醫療的看法,他原以為每種病都會有答案,都會有針對的藥物,只要去一流醫院就會有解決方案,然而在他這次患病後,就連眼前的全球頂尖專家也束手無策。
當醫生告訴他,沒有更多在研藥物、也沒有希望的線索,不甘放棄的Fajgenbaum忽然想到:他剛剛使用了7種並非針對卡斯特曼的化療葯,而它們以前短暫見效了,會不會還有第8種「為其他病研發」的葯也能用在自己身上?
於是他決定把剩下的時間都投入在利用現有藥物來尋找新的治療方案上。
他開始每隔幾周把自己的血樣存進實驗室的冷凍櫃,從血樣數據分析中發現治療機會。
終於在一次血樣分析中發現在他的免疫系統里,有一條mTOR通路處於過度活躍狀態,剛好有一種西羅莫司的藥物可以抑制這種過度活躍,於是他開始在自己身上試用,這種藥物輔助他將疾病緩解了十一年半。
2021年,Fajgenbaum在社交媒體上慶祝自己迎來治療7年的緩解期。
治療成功不僅讓他能夠堅持到婚禮,還讓他有機會和妻子、女兒幸福地生活在一起。
Fajgenbaum稱正是橫向思維拯救了自己的生命。
「我沒有十億美元或十年時間從頭開發一種新葯。我的生存取決於一個關鍵策略:識別並重新利用為其他疾病製造的現有藥物來治療我自己的疾病。」
Every Cure的誕生
西羅莫司嘗試的成功,讓Fajgenbaum開始更進一步去為其他罕見病患者尋找新的藥物。
他們先是幫助芝加哥一位叫Kaila的小女孩找到了另一種葯,效果非常好。
接著,他們又為一位名叫Michael的血管肉瘤患者(Angiosarcoma)找到了另一種葯。
這些「跨疾病」的成功案例,更加堅定了Fajgenbaum的想法。
2022年9月,他和摯友、AI工程師Grant Mitchell共同創辦了非盈利組織Every Cure,把他們曾經在賓大實驗室為將近十種不同疾病找到可用藥這件事,通過AI真正實現規模化、自動化,並面向所有藥物和疾病。
而實現這一目標的工具就是AI平台——MATRIX。
該系統會為每一種FDA獲批藥物(大約 4,000 種)對每一種人類疾病(約 18,000 種)做匹配。
如果把葯和病做成一個矩陣,就是7500萬種可能(4000×18000),Every Cure希望幫助人類在這7500萬種可能中「排出優先順序」。
MATRIX系統的底層基石是龐大的生物醫學知識圖譜,它利用「已知療法」來訓練演演算法,然後讓演演算法對「每個葯——每種病」的其他組合做預測並打出一個0到1的分數。
Every Cure會為「每個葯——每種病」生成分數,然後展示給醫療團隊。
此外,有一個「建議模式」(suggestions mode),專門提醒醫療團隊關注那些「不明顯但有意思」的組合:
比如演演算法給了0.99,但它還不是該病的標準治療,醫療團隊就會深入挖掘,比如通過生物醫學知識圖譜去做進一步調查。
當然,要在7500萬種可能中做出選擇非常具有挑戰性,所以Every Cure會優先攻克「最糟糕的病」。
如何讓AI真正幫助醫學?
Every Cure以往的工作是橫掃所有葯、所有病,從7500萬種可能中尋找葯與病之間的匹配。
隨著AI技術的推進,兩年半前MATRIX系統剛推出時,生成「7,500 萬個分數」需要100天,而現在只要17小時。
但是這還不夠,Fajgenbaum還設想結合整條就醫旅程,通過AI能為病人匹配到「對的醫生、對的地點、對的葯、對的診斷」。
如果沿著這個方向,就會有無限的延展空間。
Fajgenbaum表示,「患者影響」是Every Cure評判一切事的北極星指標,他們所做的一切事都必須思考「什麼方式最能幫助患者」。
基於這一思考,Every Cure計劃未來將所有預測結果(評分)公開,讓醫學領域的AI成為一種共享的公共資源,幫助全人類更快找到治療之道。
當然,Fajgenbaum也強調這些評分只是一種候選項。對於不少疾病而言確實不存在「可再利用的現有葯」,這時必須要考慮用新葯。
在Every Cure的模式中,採用了「AI+人類」模式,許多環節都有人類的存在。
比如,他們建立了技術團隊來做預測,技術團隊也會有醫學專家,他們會從「醫生/研究者」的角度思考模型如何設計才能找出「真正可能有效的治療」。
Every Cure還建立了醫療團隊,醫療團隊中的臨床科學家和醫生就會從「人的視角」去考慮是否需要做臨床或者實驗研究。
Fajgenbaum所追求的AI並非要取代人類,而是要放大人類的同理心和智慧,增進彼此關懷與服務的能力。
相比較「救命、延壽」,Fajgenbaum坦言他更喜歡聆聽人們在經過治療獲得的「加時賽(overtime)」中做了什麼。
比如有的病人會利用這段「原以為沒有的時間」送孩子走上紅毯,這對於Fajgenbaum來說,正是他工作的意義所在。