基因治療時代要來了嗎？

每當現在的新聞報道談到基因治療時，總會提到最流行的基因編輯技術——CRISPR。病毒能把自己的基因整合到細菌基因中，利用細菌的細胞工具為自己的基因進行複製服務，於是，細菌為了將病毒的外來入侵基因清除，進化出了自己特有的CRISPR免疫系統。這個系統實際上是一段25至50個鹼基對的重複序列被單一序列間隔開的基因。每當病毒入侵，兩個重複序列間的「間隔」就會被病毒DNA替換，細菌用這種方式記住病毒的DNA，為病毒的再次入侵做準備。Cas基因位於CRISPR附近，Cas基因一旦被激活，就會產生一種特殊的蛋白質——Cas酶，這些Cas酶能夠充當切割DNA的「分子剪刀」。當病毒再次入侵時，被「記憶」在CRISPR中的病毒DNA會轉錄成RNA，這些RNA起到了嚮導的作用，能夠定位侵入的病毒DNA，結合Cas酶一起將侵入的病毒DNA剪切掉。<br />
儘管CRISPR有很多的優點，但是它也存在一些問題，導致我們不能毫無顧忌地使用它。首先，它並不是完全精確的。在30億對鹼基序列中，除了我們的目標基因，還有大量的空間，這意味著失準的可能性非常的大。在修改人類基因組時，一點點失敗的可能都是不被允許的，因為這可能導致癌症、細胞凋亡或者其他意想不到的負面影響。