基因療法有望助失明者恢復視力

　　2019年03月18日 16:13 新華社


　　新華社北京3月18日電 美國研究人員日前在英國《自然·通訊》網站上發表報告說，他們開發出一種基因療法，通過病毒載體將視蛋白基因導入視網膜的神經節細胞中，成功恢復了因視網膜退化而失明的實驗鼠的視力。

　　視網膜有兩種感光細胞，一種是視錐細胞，另一種是視桿細胞。感光細胞的表面分佈著視蛋白，視桿細胞中的視蛋白為視紫紅質，視錐細胞中的視蛋白為視錐蛋白。視網膜退化通常會伴隨感光細胞死亡，但其他包括神經節細胞在內的細胞層在人完全失明后的幾十年裡仍可保持健康。

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　　眼科界此前認為，如果不移植整個感光細胞信號系統，視蛋白在視桿細胞和視錐細胞之外無法發揮作用，而美國加利福尼亞大學伯克利分校等機構的研究人員認為，所有視網膜細胞中都存在受體，視蛋白會自動連接到視網膜神經節細胞的信號系統。

　　研究人員在滅活的腺相關病毒中植入了一種能識別綠光的受體——中波敏感視錐蛋白的基因。這種病毒可以直接被注射到眼睛的玻璃體中。病毒攜帶基因進入通常對光不敏感的神經節細胞，使它們對光敏感，並能向大腦發送信號從而產生視覺。

　　研究人員最初嘗試了視紫紅質，但視紫紅質分辨速度太慢，無法識別圖像和物體。隨後他們嘗試了反應速度更快的能識別綠光的中波敏感視錐蛋白，被植入這種蛋白基因的失明老鼠成功通過了人類視力標準測試。它們能像沒有視力問題的老鼠一樣輕鬆繞過障礙物，並在平板電腦上分辨變化範圍超過千倍的運動和亮度。

　　研究人員表示，這種通過滅活病毒傳遞基因的療法，在3年內就可以在因視網膜退化而失明的人身上開展臨床試驗。理想的情況是使他們恢復足夠的視力四處走動，並有可能恢複閱讀或觀看視頻的能力。

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