首例！美科學家在人體內進行了基因編輯實驗

　　2017-11-16 21:00基因/技術/疾病

　　隨著現代醫學技術的迅速發展，現有的醫療水平較之前有了很大提高。不過，仍有一些疑難雜症困擾著我們，尤其是遺傳性疾病。為了攻克這些「老大難」的問題，科學家們已在尋求一種新的醫療手段——基因編輯，修改人體的基因編碼。

　　鑒於基因編輯技術有很大潛力治療和預防目前我們難以應付的疾病，許多科學家們已經紛紛投入到了對基因編輯技術的研究當中。此前，極客公園曾報道美國一項針對萊伯先天性黑蒙症的體內基因療法在等待FDA審批。而據美聯社最新報道，美國科學家已經首次在人體內進行了基因編輯實驗，不過需要一到三個月才能清楚編輯過程是否完成。如果實驗成功，毫無疑問將促進基因療法的發展，助力於未來人類對疾病的預防和治療。

　　

　　該臨床實驗由 Sangamo 生物技術公司在加州完成，實驗對象為一位44歲名叫 Brian Madeux 的病人。他患有遺傳性疾病亨特氏綜合征，由於肝細胞中缺乏分解複雜分子的關鍵基因，他的身體受到很大損傷，極其容易觸發進一步的感染，出現呼吸困難等問題，對器官功能和身體機能造成永久性傷害。

　　

　　飽受疾病困擾的他已經接受了很多常規的治療，但是病情並沒有好轉。所以他決定冒險試試體內基因編輯這種目前並不成熟的療法，即剪切體內 DNA 鏈並插入缺失的基因。此外，他表示作為第一個接受基因編輯治療的人，他既激動又害怕，希望這項新的醫療技術可以幫助到自己以及其他病人。

　　治療過程中，Sangamo 使用了新的名叫「鋅指核酸酶」（zinc finger nucleases）的基因編輯工具。像 CRISPR 一樣，該工具可以切割 DNA，從而將新的基因插入到遺傳編碼中的特定位置。值得一提的是，相比目前治療亨特氏綜合征採用的持續治療法，新的基因編輯工具可以節省大量的時間和金錢，對患者來說不失為一個好消息。

　　當然，基因編輯技術是存在一定風險的，特別對於臨床應用來說。基因編輯過程中出現的微小錯誤將可能會在人體基因庫中留下長久影響。而這項技術的治療效果究竟如何，需要更多患者接受這類治療才能得知。Madeux 的身體情況目前得到了詳細的跟蹤記錄，如果治療效果顯著的話，那麼類似的基因突變疾病可能也可以治癒。

　　作為新的治療手段，基因編輯技術或許就是未來最強大的手術刀，期待科學家們早日獲得更大的突破，為那些痛苦掙扎的病人帶去希望。

　　圖片來源：美聯社 、視覺中國