美國批准已退市白血病藥物再上市：可延長患者生存期

　　2017年09月02日 11:08 　澎湃新聞記者 吳躍偉

　　

　　輝瑞製藥。

　　2017年9月2日凌晨，美國食葯監局(FDA)官網公布消息，退市七年後，美國製藥公司輝瑞研發的藥物Mylotarg今天被再次批准上市銷售，用於治療CD33陽性的初次被確診的急性髓性白血病成人患者，以及2歲以上的白血病複發患者或難治型患者。

　　統計顯示，大約90%的急性髓性白血病患者都呈CD33陽性。CD33是這些腫瘤細胞表面抗原，或稱為表面蛋白。

　　此前，該藥物因使用者的多個過早死亡病例，以及治療效果不顯著等原因，於2010年退出市場，停止使用。

　　與退市前相比，該藥物目前再次上市后，被要求使用的劑量更低，適用人群擴展到首次確診的成人患者。

　　

　　用於治療CD33陽性的初次被確診的急性髓性白血病的Mylotarg。

　　此前8月31日，美國批准全球首個針對白血病的基因治療方案、腫瘤細胞免疫療法CAR-T來自諾華公司的產品CTL019上市。

　　該藥物於2000年5月首次被FDA通過快速審批予以批准上市。這是當時全球首個上市抗體偶聯藥物。

　　與普通的化學藥物相比，該藥物多了一個抗體，這一抗體能特異地識別腫瘤細胞表面上的CD33蛋白，並結合這一蛋白。然後把抗體偶聯的「毒藥」餵給腫瘤細胞，阻止其生長，導致其死亡。這一抗體相當於給子彈安裝上的一個瞄準鏡，讓子彈更容易擊中靶心。

　　急性髓性白血是病程進展很快的一種癌症，它最初發生在骨髓，結果導致患者血液中白細胞的數量異常增多。美國癌症研究所預計，2017年，美國大約會有21380名此類癌症患者確診，大約會有10590人因此死亡。

　　Mylotarg再次上市前的臨床實驗顯示，當與化療藥物聯用時，患者的生存期延長約7.8個月(中位數)。該臨床實驗包括271名首次確診為急性髓性白血病且CD33呈陽性的患者。

　　單獨使用該藥物時，實驗中，26%的複發患者獲得長達11.6個月的完全緩解，患者體內的腫瘤細胞消失。參與該實驗的患者共57人。

　　而不願接受化療或不能承受化療的患者，如果單獨使用Mylotarg，與僅進行支持治療的患者相比，前者的生存期延長約1.3個月。

　　FDA披露，該藥物的常見副作用包括發燒、嘔吐、出血、頭疼、血小板減少等，其嚴重不良反應包括致命肝損傷，如肝靜脈堵塞。