基因編輯技術：總結2016，突破2017

　　2017-01-16 11:00

　　本文由火石創造（ID:firestone-link）授權轉載，作者：木易

　　2016年基因編輯技術的突破和發展可圈可點，但其在基因治療領域挫折依然讓人對其持懷疑態度。但隨著全球首個CRISPR技術的人體應用在中國啟動（2016年11月），2017年或將成為基因編輯技術的關鍵一年。

　　基因編輯指通過精確識別靶細胞DNA片段中靶點的核苷酸序列，利用核酸內切酶蛋白對DNA靶點序列進行切割，從而完成對靶細胞DNA目的基因片段的精確編輯。業界非常形象的將這項技術比喻為 「基因剪刀」。

　　市場規模發展迅速

　　近年來，神奇的「基因剪刀」鋒芒畢露，掀起了革命性的技術創新，也掀起了學術界、產業界和資本界的巨大浪潮。據Kalorama Information估計，2016年，基因編輯工具、試劑、服務、模型和其他相關供應市場規模達到6.08億美元。與2014年相比，市場規模增加2倍不止。依勢發展，2025年基因編輯及其相關供應市場規模有望突破50億美元。

　　

　　數據來源：HSMAP（單位：百萬美元）

　　一代又一代的技術革新

　　從第一代技術ZFN（鋅指核酸酶）發展到第二代TALEN（轉錄激活樣效應因子核酸酶），現今第三代技術CRISPR/Cas9（成簇的規律性間隔的短迴文重複序列）展現出更優的特性，引發研究熱潮，基因編輯技術歷經多年發展，不斷革新。

　　表1. 三大基因編輯技術優劣比較

　　

　　根據火石創造的數據分析報告顯示，生物科技領域在基因編輯技術平台上開發的專利技術增長迅速。從技術路徑來看，以第三代CRISPR技術的發展最為迅速，說明從學術研究領域到商業化應用轉化的過程中，第三代基因編輯技術得到了有效的推廣。

　　

　　數據來源：HSMAP

　　CRISPR/Cas9技術連連突破

　　CRISPR/Cas9是天然存在的核酸酶技術，2015年被《Science》評為年度十大科技突破之首，2016年又有新的突破。筆者從《Nature》、《Cell》等雜誌上整理出幾大突破性成就：

　　3月，天普大學的研究者們成功使用CRISPR基因編輯工具將整個HIV病毒從病人被感染的免疫細胞中去除。這對治療AIDS和其他逆轉錄病毒有著不可估量的重大影響。

　　3月，研究者們首次實現了通過使用基因編輯工具CRISPR-Cas9，製造出新的蛋白質。

　　7月，中國科學家計劃利用CRISPR/Cas9技術將修飾后的細胞注入人體進行人類臨床試驗，這將是世界上首個在人類機體中進行的CRISPR試驗。

　　10月，美國研究小組使用CRISPR/Cas9技術，成功修復了鐮狀細胞病患者造血幹細胞中的致病突變基因，向治療該病邁出關鍵一步。

　　11月，全球首個CRISPR技術的人體應用已在中國啟動。

　　12月，多倫多大學和馬薩諸塞大學的科學家們首次發現CRISPR/Cas9的「關閉開關」。

　　產業鏈分化成形

　　從當前商業化應用的情況來看，基因編輯技術主要用於科研和製藥兩大領域，上游的終端用戶包括生物技術和製藥公司、學術研究機構以及CRO等。產業鏈下游的應用尚處於臨床試驗或臨床前研發階段，產值規模受到多種因素的限制。

　　目前，我國相關企業主要集中在試劑盒開發和CRO形式的技術服務商，關於基因治療的臨床前探索也正初步展開。

　　

　　資本青睞基因治療

　　基因治療公司作為高回報的初創型科技企業，深受金融資本的青睞。據筆者了解，目前國外已有3家基因治療公司完成IPO進入資本市場，共計募得資金超過2.6億美元。與此同時，基於基因編輯技術的疾病治療方案的開發引起了眾多知名企業的關注，諾華、輝瑞、Juno等通過投資等方式紛紛與基因治療公司開展合作。

　　張鋒與人聯合創辦的Editas Medicine是首個登陸納斯達克市場的基因編輯股，其背後的支持者包括Juno、比爾蓋茨等。2016年，Intellia Therapeutics和Crispr Therapeutics相繼完成IPO，登陸納斯達克市場。

　　表2. 國外基因治療公司融資情況

　　

　　政策約束技術風險

　　技術發展的同時必然附帶各種「副作用」，人類胚胎基因組修改成功意味著創造可遺傳的基因修飾成了可能。若不規範使用這種在基因組水平上改變遺傳性狀的操作技術，尤其是該技術在輔助生殖領域的應用，終將帶來巨大的社會和倫理問題。

　　事實上，各國對於人類基因編輯的態度不盡相同。據悉，目前全球有16個國家出台關於基因組技術綱要和立法文件，共計67條。

　　

　　《Science》發表的一篇題為《Editing policy to fit the genome?》的文章中提出，政策制定者應參考PGD（胚胎植入前遺傳學診斷）的政策模型給予基因編輯技術「可接受的閾值」。

　　我國目前已出台多項基因組技術綱要和立法文件，如下圖所示。

　　

　　參考文獻

　　User-Friendly Technology the Key to Gene-Editing』s Bloom

　　Science：《Editing policy to fit the genome?》

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