意幹細胞療法之爭：一場反對偽科學的戰爭

2014年06月26日 07:57

　　來源：中國科學報

　　我們為這場戰爭付出了高昂的個人代價。過去18個月就像在坐雲霄飛車，在希望、失望、勝利和憤怒中徘徊。我們花費了無數時間彼此交流和說服政客。

　　

　　2013年11月，患者擁護Stamina基金會療法。

　　圖片來源：Tiziana Fabi/AFP/Getty

　　科學家能在與志同道合的夥伴長時間工作中獲得最大滿足，但有時他們也會擔起其他的職責，即使那意味著錯過撥款截止期限和收到恐嚇信。義大利米蘭大學幹細胞研究中心主任Elena Cattaneo和羅馬智慧大學生物倫理學家Gilberto Corbellini在評論文章中指出，當寬鬆的臨床標準危害義大利的健康體系和患者健康時，很多人離開舒適的實驗室和辦公室為獲得證據而戰，他們便是其中之一。

　　自2009年創立以來，義大利民間組織Stamina基金會就聲稱，從人類骨髓中提取的幹細胞暴露在視黃酸中能夠變為神經細胞，視黃酸是胚胎髮育中的一種重要分子。該基金會的創立者Davide Vannoni認為注射這些細胞能夠治療帕金森氏症、肌肉萎縮症和脊髓肌肉萎縮症。

　　Cattaneo和Corbellini表示，Vannoni並未接受過成為科學家或內科醫生的培訓，也未發表過經同行評議的論文。（利用文獻服務檢索系統搜索Vannoni的「幹細胞」或「神經細胞」等關鍵詞並未得到任何結果。）Cattaneo在文章中指出：「他的實驗室四處搬家，甚至離開了義大利，說明Vannoni希望在一個管理不那麼嚴格的地方工作。」

　　許多科學家和政府官員發現，Stamina基金會的幹細胞準備協議存在缺陷，並且治療工作也有欠缺。儘管如此，義大利國民健康服務體系仍為這些治療支付了賬單，議會甚至曾批准撥款300萬歐元用於其臨床試驗。

　　在過去兩年的大部分時間裡，Cattaneo、Corbellini及其他研究人員（尤其是幹細胞專家Paolo Bianco和Michele De Luca），極力反對這些治療。這使他們不得不錯過了撥款截止日期和專業會議。Corbellini表示：「我們學著將調查能力用於專業學科以外，也十分重視幫助不是科學家的人抓住有價值信息的技術。」

　　Cattaneo等人最近的一次勝利來自5月28日，歐洲人權法庭裁決表示，患者沒有權力接受沒有科學證據的治療。但他們不會因此放輕鬆。6月初，Stamina基金會副主席Marino Andolina被任命為布雷西亞公立醫院的代理委員，一家法院甚至允許他為一名兒童進行「Stamina治療」。

　　絕望的患者總是易於受到推銷的傷害。「我們希望分享自己的經驗，以幫助其他調查者加入反抗偽科學的陣營。」Cattaneo和Corbellini說。

　　投身戰場

　　2012年8月，Cattaneo和Corbellini開始關注Stamina基金會的聲明。那時，義大利藥品管理局調查員關閉了該基金會在布雷西亞醫院的業務操作，他們認為其幹細胞製備方法並不安全。但患者們訴諸法律，要求終期病患能夠使用Stamina療法，並且其費用應該被納入公費醫療。

　　2012年8月，一家法院裁決一位患有脊髓肌肉萎縮症的兒童能接受該療法。自那時以來，患者求助的500家法院中的大部分決定支持該療法。2012年冬，Cattaneo等人開始提醒患者、政客和媒體注意該療法缺乏管理先例和科學原理，並不符合同情使用標準。

　　連同De Luca和Bianco一道，Cattaneo和Corbellini開始在深夜檢查網路信息。他們提到：「我們發現，儘管Stamina基金會將自己標榜為私有慈善組織，但其地址是一個商業公司，它曾因膳食補充劑誤導性廣告而被罰款。」於是，研究人員開始收集證據，以表明Vannoni試圖遊說政府官員和國會成員批准豁免其操作的管理監督以及使國民健康計劃覆蓋未經檢驗的協議。

　　Cattaneo等人發現，Stamina基金會的專利申請遭到了駁回，因為美國專利局認為其缺乏特異性，並指出在其敘述的條件下，收集到的細胞被誘導成特定類型細胞的可能性不大。但沒有人去費心挖掘其中詳細的信息。

　　到2013年年初，一些反對Stamina基金會的人遭到Vannoni和一些媒體的中傷，後者聲稱反對行為讓兒童無法接受救命治療。研究人員花費數月時間收集的證據在很大程度上被忽視。「我們知道沒有安全性和有效性就沒有同情，我們需要保持聲音、清醒和理性。」Cattaneo和Corbellini說。

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　　進行審查

　　Cattaneo等人為他們能接觸到的每位政客準備了40頁的資料，立法機構為Stamina基金會的支持者和反對者舉行了聽證會。Vannoni甚至不能記住自己共事過的臨床醫生的名字。

　　2013年5月，政府承諾劃撥390萬美元經費用於臨床試驗，即使Vannoni並未提供動物和細胞研究證據。這是一個難題：該試驗將會極大浪費貧乏的公共資金，但Cattaneo陣營中的一些人認為這也比把未知細胞注入兒童體內更好。至少在嚴格的試驗里，細胞將由經授權的實驗室在嚴格質量管理下製備，並且協議將被詳細審查。

　　2013年8月，義大利總統Giorgio Napolitano任命Cattaneo和諾貝爾物理學獎獲得者Carlo Rubbia為上議院參議員——這一位置通常為政治家保留。這些任命是義大利加強科學力量努力的一部分。作為臨床試驗要求的一部分，Vannoni透露了其製備細胞的假定方法。

　　但該國衛生部長任命的一個科學委員會發現，該方法評估細胞特性的技術存在缺陷，並缺乏對病原體的基本掃描。對Stamina基金會收集的冷凍細胞的早期分析只發現血細胞，沒有神經細胞。2013年10月，計劃試驗被取消。

　　2013年12月，另一家法庭規定，該委員會成員曾在公開場合反對Stamina基金會，因此結果存在偏見，並要求召集另一個委員會重新檢查相關協議。同月，衛生部長表示，參與該基金會治療的36位患者的情況並沒有改善。

　　上個月，《國際幹細胞雜誌》刊登了Andolina撰寫的文章，論文描述了一個患有神經退行性疾病的男孩注射了相關細胞。3頁長的論文沒有包含任何數據、詳細方法和補充材料，但聲稱該男孩的「行動和跟父母的關係」都有改善。與此同時，Cattaneo等人表示，上述論文的作者聲稱自己「沒有任何經濟利益」，但一些科學家向雜誌寫信表示了擔憂。

　　同時，Stamina基金會事件持續發酵。4月，在長達4年的調查之後，公訴人控告Vannoni企圖欺詐公款。但Vannoni堅稱自己是清白的。

　　權利之爭

　　「我們為這場『戰爭』付出了高昂的個人代價。」Cattaneo和Corbellini說，「過去18個月就像在坐雲霄飛車，在希望、失望、勝利和憤怒中徘徊。我們花費了無數時間彼此交流和說服政客。」他們準備了至少6個卷宗和幾十個幻燈片，幾乎每周都要接受媒體採訪和撰寫評論。

　　「每天早上我們都會詳細審視『戰況』。當Stamina基金會贏得媒體、政客或管理衝突后，我們需要在最後一分鐘改變計劃。」自2013年6月至今，Cattaneo、Corbellini、De Luca和Bianco不斷被大學社團、教授、科學組織、患者協會等組織要求就Stamina基金會事件進行演講。「我們從不拒絕。我們曾估算每個人到現在已經犧牲了60~80周的實驗室工作時間，延遲了正在提交的論文。我們常常需要在夜裡或用郵件跟學生和實驗室成員交流。」

　　在數月里，Cattaneo等人收到過恐嚇信，也曾遭到那些認為他們缺乏對瀕死患者同情心的人的辱罵。而他們就職的大學也成為郵件和計算機攻擊的目標。

　　但是，來自國際社會的支持是無價的。國際幹細胞研究學會授予Cattaneo、Bianco和De Luca提倡者獎，提高了他們在義大利的聲譽；諾貝爾獎得主、幹細胞研究先驅山中伸彌也對他們表示了支持。

　　「這一切是值得的。」Cattaneo和Corbellini提到，現在多虧歐洲法庭的裁決以及上議院3個月前啟動的介入調查，「我們希望這些可疑治療將很快在義大利被禁止」。他們還呼籲所有科學家堅持科學方法。「科學依賴於公共部門，並應該致力於公共利益，我們有義務為這些而奮鬥。」（張章）

　　《中國科學報》 (2014-06-26 第3版 國際)