醫學前沿新動態 - 治癒的未來

（哥倫比亞大學的Job de Jong博士在細心照看他的300個生長中的迷你大腦 「mini-brains」）

科學家正在研發新方法 - 用細胞而不是用藥物來治療疾病

當Nichelle Obar（奧巴爾）去年懷上她第二個孩子時，怎麼也沒想到她的懷孕或她的寶寶會創造歷史。

這位來自夏威夷的40歲孕婦在進行第18周超聲波檢查時，發現胎兒有些問題。心臟偏大，並且有證據顯示器官內開始出現積液。這些都表明，胎兒心臟負擔會不斷加大，並最後導致心臟衰竭，嚴重的話會造成胎死。

奧巴爾的醫生知道導致此病的原因。 奧巴爾夫婦都是稱為α地中海貧血症的遺傳性血液病攜帶者，這種疾病可導致危險性的低紅細胞值。而紅細胞攜帶血紅蛋白，血紅蛋白與氧氣結合併從肺部輸送以供給其他細胞，因此低少的紅細胞意味著全身細胞中的氧氣水平較低。父母均是此病的隱性攜帶者，自身都沒有受到影響，但是根據他們基因的如何結合，他們的孩子可能會患上此病。

當奧巴爾懷上他們第一個孩子（男孩）時，這個男孩很幸運。他從父母那裡繼承的DNA沒有引發細胞突變而使他生病。

但他們的第二個孩子（女孩）在18周的超聲波檢查后，被正式診斷出患有α地中海貧血症。 「我們非常沮喪，」奧巴爾說。他們沒有太多的選擇：女兒需要在子宮內輸血才能提高她出生的機會，即使她活著生出來，以後也需要定期輸血，依靠健康的捐獻者的血液彌補她自己的低氧量。

遺傳病專家向他們提了一個建議，該醫生剛剛在加州大學舊金山分院（UCSF）進修一項研究，測試一種潛在治療α地中海貧血的大膽新方法：在子宮內給嬰兒實施幹細胞移植。

在此之前也曾嘗試過子宮內幹細胞移植來治療血液疾病，但成效有限。從捐贈者的骨髓中提取的血液幹細胞含有多種不同類型的血細胞，在實驗室中經處理分離后直接注射到胎兒與母親胎盤連接的臍靜脈中。理想情況下，捐贈者的健康幹細胞開始分裂並接管和修補胎兒有缺陷的血細胞。但是，去除骨髓對於孕婦來說可能有風險，因此過去涉及α地中海貧血的試驗都使用來自父親的幹細胞，但這些幹細胞經常被胎兒排斥拒絕。因此這項新的試驗挑戰了道德問題：母親為了挽救胎兒是否值得冒風險？

奧巴爾是有顧慮的，但如果幹細胞能像預期的那樣，給女兒一個生命的機會，甚至可以過正常人的生活，免於女兒的疾病，這種風險還是願意去冒的，所以她決定嘗試一下。他們的女兒將成為世界上第一例胎兒， 即在臨床監控下，借用母親自己幹細胞來治療她子宮內嬰兒的α地中海貧血症。

起初奧巴爾對具體操作是有些害怕，當她「看」到輸血過程時就放心了。「我在視頻中看到幹細胞機器，並看到了白色圓點，這些白色圓點就是我的幹細胞，」她說。她的女兒接受了五次通過她腹部注射到臍靜脈的輸血。 「我只是看著整個過程覺到很驚訝，」她說。 「非常的酷。」

（示意圖 - 1/醫生採集孕婦的骨髓；2/血幹細胞和骨髓經過處理后被分開；3/幹細胞直接注射進入胎兒的臍靜脈；4/母親的幹細胞可以繼續提供健康的血和免疫細胞）。

對於奧巴爾來說，為能根治女兒的病，這點風險是值得去冒。這個治療方法似乎也確實有效，她的女兒不僅在懷孕期間繼續生存，而且出生后的第一聲啼哭也很響亮，立刻讓她放心。這個名叫Elianna的嬰兒現在已經7個月了，吃得很好，正在學著翻身。她的病情將來也有可能會顯示出一些發育遲緩，但是夫婦充滿希望會變得更好。

（醫生在檢查奧巴爾三個星期的嬰兒）。

醫生每個月給Elianna另外一次輸血，為了安全起見，計劃繼續仔細監視她一年，以尋找媽媽的血細胞開始在她女兒身上生長的跡象。

醫生Mackenzie這項具有歷史意義的幹細胞試驗對科學界的影響目前還尚不得知，但嬰兒的名字已反映出她對家庭的積極意義。 媽媽這樣說，「我想用一個名字來表示嬰兒是一位戰士和她頑強的經歷」。在進行第一次子宮內輸血的時候，奧巴爾遇到的一位值班護士，叫Elianna，該名字的意思是「上帝已經回答了」。奧巴爾說，「真的是很完美」，「It』s perfect,」 Obar says.

（哥倫比亞大學的神經生物學家Bin Xu，Markx 博士和de Jong博士在檢查 「迷你大腦」）。