在臨床實踐過程中,病人及家屬經常向醫生詢問某種藥物或療法的療效?有效率是多少?是否能使腫瘤縮小?如果要很好回答上述問題,必須首先要討論清楚「腫瘤治療有效」的概念的內涵是什麼?當前驗證某種藥物或療法對治療腫瘤是否有效的指標包括瘤體縮小率、臨床癥狀緩解、生活質量的提高及生存期的延長等指標。其中改善病人的生活質量與延長生存期是其中最重要的指標,也是腫瘤治療的金標準。這一觀念的改變是當今腫瘤治療的新觀念的核心。
以美國FDA批准抗癌新葯為例,在2003年FDA 對13年來審批的抗癌新葯做出的一個概括性的總結。截至2003年通過審批上市的抗腫瘤葯共71個,包括常規程序的57個和快速程序的14個。但不論通過那種方式審批新葯,總生存期的改善都是終目標(Endpoint)。常規程序要求所確定的終目標能夠證明提供較長的生存期,較好的生活質量。即使選擇替代指標也應體現這一特點;快速程序只能用替代指針,其特點是指標較少被公認,但也能充分體現上述要求。
在人類與癌症的生死較量中,越來越多的醫生從冷冰冰的統計資料中醒悟到,手術、放、化療這些直接的打擊手段均能使瘤體去除或縮小,但並沒有使癌症病人的存活率有明顯的提高,相反,卻已經造成了整個醫療界對腫瘤的過度治療現象,顯示出了明顯的弊端。因此世界上規模最大的癌症學術會議——美國臨床腫瘤學會年會,在最近一次召開的大會上,明確提出了腫瘤治療療效評價的全新指標是——提高生存質量,延長生存時間。在這個評價體系下,專家們提出了癌症臨床治療的全新模式即是在許多癌症仍無法根治的情況下,不妨努力把癌症變成能夠控制的、不會致命的、患者可與之共存的慢性疾病,就像對待高血壓病、糖尿病、慢性支氣管炎等可以治療控制的慢性病一樣,只要做到正確治療,患者甚至可以存活較長的生理壽命。這一觀念的更新直接導致對各種治療方法的療效評估指標的改變,使腫瘤專家們越來越認識到提高生活質量及延長壽命是腫瘤治療的金標準。
這種新模式與新觀念其實就是儘可能地做到與腫瘤「和平相處」,通俗地說,就是「帶瘤生存」。在這種狀態下,醫生們要做的並不是過度的抗腫瘤治療,而是努力使人體和腫瘤之間處於一個相對平衡的狀態,也就是盡量使腫瘤細胞處於「靜止」或「休眠」,這樣人的機體就仍會具有一定的免疫力,患者也因此一般狀況良好,甚至可獨立工作和生活,病情在一定時期內穩定並趨於好轉。為了幫助患者實現「帶瘤生存」,我們認為,必須對癌症採取「靈活多變」的「外交手段」及「文治武功」,進行個性化的綜合治療,即針對不同患者的不同狀況,選擇適當的手段進行治療。
綜上所述,提高生活質量及延長壽命是腫瘤治療的金標準,因此醫生在這一前提下,根據病人綜合情況,在循證醫學的指導下,採用標準化及個性化的療法相結合,最終使各種癌症患者的生存期延長,實現真正「帶瘤生存」。在新的療效指標下,醫生選擇治療的方案將從「最大的耐受治療」轉向「最小有效治療」。因此,手術的範圍也從「致殘性、根治性的手術」轉向「功能性、局限性的手術」;放療的範圍也由「靶向性局限性的視野」代替「包括區域淋巴結的大野照射」;化療也由「大劑量」轉向「適量」方案。也就是說醫生選擇的治療方案應該是在「消滅腫瘤」與「保護機體」之間達成一個平衡,選擇一個既能最大限度的保護人體機能,同時又能對腫瘤細胞產生殺傷作用治療方案,真正做到「帶瘤生存」。